Saúde e Ciência

SUS inicia infusões da terapia gênica Zolgensma para crianças com atrofia muscular espinhal

O SUS iniciou as infusões do Zolgensma, terapia gênica para AME, em crianças com menos de seis meses, após acordo com a Novartis. Brasil é o sexto país a oferecer essa opção no sistema público. O medicamento, que custa R$ 7 milhões por dose, será administrado a crianças com AME tipo 1, sem ventilação mecânica invasiva. O pagamento é vinculado ao sucesso do tratamento, com acompanhamento por cinco anos.

Atualizado em
May 16, 2025
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O medicamento Zolgensma, considerado um dos mais caros do mundo, começa a ser aplicado pelo SUS - Divulgação

O Sistema Único de Saúde (SUS) realizou, na última quarta-feira, as primeiras infusões da terapia gênica Zolgensma em crianças com menos de seis meses de idade, em Brasília e Recife. Este medicamento, que custa R$ 7 milhões por dose, é utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). O acordo para a aquisição foi firmado entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis em março deste ano, permitindo um pagamento inicial de 40% do valor no ato da infusão.

O restante do pagamento está condicionado ao desfecho do tratamento. Se, após dois anos, o paciente conseguir controlar a nuca, mais 20% são pagos. Após 36 meses, outros 20% são devidos se o controle do tronco for mantido por pelo menos dez segundos sem apoio. Os 20% finais são pagos após 48 meses, caso os ganhos motores sejam mantidos. Se a doença avançar para ventilação mecânica permanente ou o paciente falecer, as parcelas são canceladas.

O Zolgensma é a primeira terapia gênica a ser disponibilizada na rede pública de saúde do Brasil, tornando o país o sexto no mundo a oferecer esse tratamento, seguindo os passos de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. A terapia é destinada a crianças com AME tipo 1, que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

O medicamento atua pela entrega de uma cópia funcional do gene SMN1, essencial para a produção da proteína que está ausente nos pacientes com AME. A administração é feita por infusão intravenosa em ambiente hospitalar, com acompanhamento necessário por profissionais qualificados. Após a infusão, a criança deve permanecer internada por pelo menos 24 horas e será monitorada até os cinco anos de idade.

Para ter acesso ao tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS, disponíveis em diversos estados, incluindo Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal. Nos estados sem serviços habilitados, o acordo também cobre passagens e hospedagem para o paciente e um responsável.

Essa iniciativa representa um avanço significativo na saúde pública brasileira, oferecendo esperança a muitas famílias. A mobilização da sociedade civil pode ser fundamental para garantir que mais crianças tenham acesso a tratamentos inovadores como o Zolgensma, promovendo um futuro mais saudável e justo para todos.

Folha de São Paulo
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